A fost dezvoltat un instrument nou de editare genetică bazat pe tehnologia CRISPR, care are potențialul de a îmbunătăți tratamentele pentru pacienții cu tulburări genetice. Această nouă enzimă CRISPR, folosită pentru editarea ADN-ului, este mai compactă, dar la fel de eficientă ca instrumentul CRISPR-Cas9 actual, ceea ce ar putea aduce beneficii semnificative pentru pacienți.
CRISPR este un instrument de editare genetică care permite cercetătorilor să modifice și să înlocuiască secțiuni de ADN. Cu toate că este un instrument puternic, versiunea anterioară, Cas9, avea limitări legate de dimensiune, deoarece era dificil de livrat în celulele gazdă.
Cercetătorii au lucrat la dezvoltarea unei enzime CRISPR mai mici, dar la fel de eficiente. Aceștia au identificat o enzimă numită AsCas12f, provenită de la bacteriile Axidibacillus sulfuroxidans, care este mult mai compactă decât Cas9, având doar o treime din dimensiunea acestuia.
Pentru a face AsCas12f eficientă în editarea genelor, cercetătorii au efectuat modificări și mutații pentru a-i oferi aceeași capacitate de editare ca și Cas9, dar într-un format mult mai mic. Astfel, o cantitate mai mare de enzimă poate fi livrată în celulele vii folosind virusurile adeno-asociate (VAA/AAV) ca purtători, ceea ce crește eficiența procesului de editare genetică.
Această nouă enzimă AsCas12f modificată a fost testată cu succes pe șoareci și ar putea fi folosită în viitor pentru dezvoltarea unor tratamente mai eficiente pentru pacienții cu tulburări genetice, cum ar fi hemofilia. Aceasta oferă avantaje în tratamentul direct în organism, evitând nevoia de extragere, editare și reintroducere a celulelor, ceea ce ar fi mai costisitor și mai consumator de timp.
Cercetătorii au recunoscut că există posibilitatea de a îmbunătăți mai mult această enzimă prin modelare computațională sau învățare automată pentru a prezice cele mai eficiente combinații pentru terapia genică. Acest lucru ar putea reprezenta un pas important în dezvoltarea tratamentelor pentru pacienții cu tulburări genetice.
Sursă: 360medical.ro
Mai multe știri pe republikanews.ro.
Ne găsești pe pagina de Facebook RepublikaNews.