Un nou tratament bazat pe un anticorp monoclonal a demonstrat capacitatea de a întârzia apariția formei simptomatice a diabetului zaharat de tip 1 la persoanele aflate în stadiile incipiente ale bolii!
Aceste rezultate oferă o oportunitate semnificativă pentru gestionarea unei afecțiuni care, de obicei, apare în copilărie și necesită tratament cu insulină zilnic, încă de la debutul simptomelor.
Diabetul zaharat de tip 1 este o boală autoimună cronică în care sistemul imunitar atacă și distruge celulele beta din pancreas, care sunt responsabile pentru producerea insulinei. Acest hormon ajută glucoza să pătrundă în celule pentru a fi utilizată ca sursă de energie.
În lipsa insulinei, glucoza se acumulează în sânge, provocând simptome precum sete excesivă, foame, urinări frecvente, scădere în greutate și oboseală. În timp, boala poate afecta inima, vasele de sânge, nervii, ochii și rinichii. În prezent, nu există tratamente aprobate care să întârzie sau să oprească apariția diabetului de tip 1.
Boala evoluează în trei stadii, iar simptomele apar de obicei în stadiul 3, când pacienții devin dependenți de insulină. Întârzierea instalării acestui stadiu ar putea reduce semnificativ povara tratamentului, mai ales pentru copii.
În Uniunea Europeană, aproximativ 2,2 milioane de persoane trăiesc cu diabet zaharat de tip 1.
Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat autorizarea în UE a tratamentului Teizeild (teplizumab) pentru întârzierea progresiei către stadiul 3 al diabetului zaharat de tip 1, atât la adulți, cât și la copii începând de la vârsta de 8 ani, cu boala aflată în stadiul 2.
Teplizumab este un anticorp monoclonal care reduce distrugerea celulelor beta, încetinind astfel progresia bolii. Tratamentul se administrează intravenos, o dată pe zi, timp de 14 zile consecutive.
Dezvoltarea acestui tratament a beneficiat de sprijinul programului PRIME al EMA, dedicat medicamentelor cu un potențial semnificativ de a răspunde unor nevoi medicale nesatisfăcute.
Recomandarea EMA se bazează pe un studiu clinic randomizat, dublu-orb și controlat cu placebo, realizat pe 76 de pacienți cu diabet zaharat de tip 1 în stadiul 2. Rezultatele au arătat că timpul mediu până la dezvoltarea stadiului 3 a fost de 50 de luni la pacienții tratați cu teplizumab, comparativ cu 25 de luni la cei care au primit placebo.
În perioada de urmărire mediană de 51 de luni, 45% dintre pacienții tratați cu teplizumab (20 din 44) au evoluat către stadiul 3, față de 72% dintre cei din grupul placebo (23 din 32). Alte studii au arătat că tratamentul a conservat semnificativ funcția celulelor beta comparativ cu placebo.
Printre reacțiile adverse cele mai frecvente s-au numărat scăderea numărului de limfocite, leucocite și neutrofile, erupții cutanate și valori reduse ale bicarbonatului sanguin, care pot duce la acidoză metabolică.
De asemenea, sindromul de eliberare de citokine, o reacție adversă gravă, a fost raportat la 2% dintre pacienți, manifestându-se prin febră, vărsături, dificultăți respiratorii și tensiune arterială scăzută. Măsurile de gestionare a riscurilor includ monitorizarea și tratamentul acestor efecte secundare.
Opinia pozitivă a Comitetului pentru Medicamente de Uz Uman (CHMP) al EMA reprezintă un pas important în procesul de autorizare a tratamentului. Decizia finală privind aprobarea acestuia în Uniunea Europeană va fi luată de Comisia Europeană.
Mai multe știri pe republikanews.ro
