Grupul de experți externi al Administrației americane pentru Alimente și Medicamente (FDA) din Statele Unite a votat miercuri în favoarea extinderii utilizării unui medicament care vizează reducerea materialului genetic în tratamentul unei afecțiuni rare legate de inimă, care poate provoca deteriorarea organelor.
Grupul de experți al FDA a aprobat cu o majoritate de 9 voturi la 3 că beneficiile acestui medicament depășesc riscurile asociate cu el în tratamentul pacienților care suferă de o formă rară de boală a mușchiului cardiac cunoscută sub numele de cardiomiopatia, care este cauzată de o afecțiune ereditară denumită amiloidoză mediată de transtiretină (hATTR). Această afecțiune rară se dezvoltă la persoanele care au anomalii în gena TTR.
În cazul pacienților cu amiloidoză hATTR, o proteină numită transtiretină prezentă în sânge devine anormală și se degradează rapid. Această proteină deteriorată se acumulează în depozite de amiloid în diferite țesuturi și organe din organism, inclusiv în jurul nervilor, afectând funcțiile normale și ducând la pierderea sensibilității, probleme cardiace, tulburări oculare, renale și tiroidiene.
Cu toate acestea, experții au exprimat îngrijorare cu privire la cât de semnificative sunt beneficiile aduse de acest medicament. Dr. Edward Kasper, unul dintre membrii grupului de experți, a menționat că, deși riscurile majore nu au fost semnalate, beneficiile par să fie marginale.
FDA, care de obicei urmează recomandările grupului său de experți, dar nu este obligată să o facă, va lua o decizie finală cu privire la acest medicament până la data de 8 octombrie.
În documentele de informare publicate anterior, consilierii FDA au subliniat că efectele medicamentului în comparație cu un placebo sunt limitate, cu semnificație clinică incertă și pot să nu fie detectabile de către pacienți.
Acest medicament, dezvoltat de compania biofarmaceutică americană Alnylam Pharmaceuticals, utilizează o tehnologie numită „ARN interferent mic” (siARN), câștigătoare a Premiului Nobel, pentru a ataca și reduce materialul genetic specific și a opri producția unei proteine mortale.
Substanța activă din acest medicament, numită patisiran și utilizată în Onpattro, este un siARN, o secvență foarte scurtă de material genetic sintetic concepută pentru a se lega de materialul genetic al celulelor responsabile de producția de transtiretină și pentru a o bloca. Acest lucru duce la reducerea producției de transtiretină anormală și, implicit, la diminuarea simptomelor asociate amiloidozei hATTR.
În 2018, patisiran a devenit primul tratament de acest tip autorizat în Statele Unite pentru tratarea leziunilor nervoase la pacienții adulți cu ATTR ereditară, și a fost, de asemenea, aprobat în Uniunea Europeană pentru aceeași indicație.
Datele guvernamentale ale Centrelor pentru Prevenirea și Controlul Bolilor (CDC) indică faptul că în Statele Unite sunt identificate anual aproximativ 5.000 până la 7.000 de noi cazuri de cardiomiopatie legată de hATTR.
Sursă: 360medical.ro
Mai multe știri pe republikanews.ro.
Ne găsești pe pagina de Facebook RepublikaNews.