La sfârșitul săptămânii, autoritățile de reglementare din domeniul sănătății din SUA au dat aprobarea pentru extinderea utilizării tratamentului sub formă de injecții zilnice pentru tratarea copiilor sub 5 ani care suferă de acondroplazie, cea mai obișnuită formă de nanism cu membre scurte.
Acondroplazia este o boală ereditară cauzată de o mutație a genei FGFR3, cunoscută ca receptorul 3 al factorului de creștere a fibroblastelor (FGFR3), și afectează aproximativ unul din 25.000 de nou-născuți. Această mutație interferează cu creșterea oaselor, inclusiv cele ale craniului, coloanei vertebrale, brațelor și picioarelor, rezultând o statură foarte scurtă cu caracteristici distinctive.
Voxzogo (vosoritidă), numele comercial al tratamentului, a fost prima terapie aprobată în 2021 de Administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA) pentru tratarea acestei tulburări genetice. Inițial, a primit aprobarea pentru utilizare la copiii cu vârsta de 5 ani sau mai mari în cadrul procedurii accelerate de aprobare a administrației de reglementare.
Însă, recenta decizie a FDA de a extinde indicațiile de utilizare este susținută de datele unui studiu care a demonstrat că tratamentul a avut un profil similar de siguranță și eficacitate la copiii sub 5 ani în comparație cu cei cu vârsta de 5 ani și peste.
Această terapie a fost aprobată în Europa, Australia și Brazilia pentru utilizare la copiii cu vârsta de peste 2 ani și în Japonia pentru utilizare la copii de toate vârstele. De asemenea, se află în proces de revizuire în Europa pentru a extinde indicațiile de utilizare la copiii cu vârsta de 4 luni și peste.
Pe lângă Voxzogo, compania producătoare americană BioMarin Pharmaceutical dezvoltă și alte terapii experimentale pentru această afecțiune. De asemenea, există în dezvoltare și tratamente precum infigratinib și TransCon CNP, dezvoltate de companiile Ascendis Pharma din Danemarca și compania americană de medicamente pentru nanism.
Sursă: 360medical.ro
Mai multe știri pe republikanews.ro.
Ne găsești pe pagina de Facebook RepublikaNews.