În Uniunea Europeană, o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu mielom multiplu care au fost deja supuși la cel puțin trei terapii anterioare se află în curs de aprobare.
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a făcut o recomandare pentru autorizarea medicamentului Elrexfio (elranatamab) ca tratament de sine stătător pentru această categorie de pacienți.
Mielomul multiplu este o formă rară de cancer care afectează celulele plasmatice, o tipologie de globule albe din sânge responsabile de producerea anticorpilor și localizate în măduva osoasă.
În mielomul multiplu, proliferarea celulelor plasmatice scapă de sub control, determinând multiplicarea anormală a celulelor plasmatice imature și umplerea măduvei osoase. Atunci când aceste celule plasmatice devin canceroase, nu mai îndeplinesc funcția de protecție a organismului împotriva infecțiilor și produc proteine anormale care pot afecta negativ rinichii, oasele și sângele.
În ultimii ani, s-au dezvoltat și aprobat numeroase medicamente noi pentru tratarea mielomului multiplu, ceea ce a condus la o îmbunătățire continuă a șanselor de supraviețuire ale pacienților.
Cu toate acestea, există nevoia de medicamente noi pentru pacienții care au epuizat deja cele trei principale clase de medicamente (agenți imunomodulatori, inhibitori de protează și anticorpi monoclonali) și care nu mai răspund la aceste tratamente.
Substanța activă din Elrexfio, numită elranatamab, este un anticorp monoclonal care vizează simultan două proteine. Prin atașarea simultană la o proteină denumită antigen de maturare a celulelor B (BCMA), prezentă pe suprafața celulelor mielomului multiplu, și la CD3, o proteină găsită pe celulele T ale sistemului imunitar, acest medicament activează celulele T pentru a distruge celulele mielomului multiplu.
Medicamentul Elrexfio a beneficiat de susținerea programului PRIority Medicines (PRIME) al EMA, care oferă suport științific și reglementar precoce pentru medicamentele cu potențial de a răspunde nevoilor medicale nesatisfăcute ale pacienților.
Recomandarea pentru autorizare condiționată a acestui medicament se bazează pe rezultatele unui studiu clinic de fază 2.
Partea centrală a studiului a investigat eficacitatea tratamentului cu Elrexfio administrat în monoterapie la 123 de pacienți cu mielom multiplu rezistent la tratament, care au primit cel puțin trei terapii anterioare, inclusiv un agent imunomodulator, un inhibitor de protează și un anticorp anti-CD38.
Conform rezultatelor studiului, 61% dintre participanți au prezentat răspuns la tratamentul cu Elrexfio, iar peste 70% dintre acești pacienți au avut șansa de a trăi fără progresia bolii timp de 15 luni.
Printre reacțiile adverse cele mai frecvente se numără scăderea nivelului de celule sanguine, infecțiile și sindromul de eliberare a citokinelor (CRS). Unul dintre principalele riscuri asociate cu utilizarea elranatamabului este toxicitatea neurologică.
Pentru a valida rezultatele obținute în cadrul studiului central, compania trebuie să furnizeze date dintr-un studiu randomizat de fază 3, care compară eficacitatea și siguranța elranatamabului folosit ca monoterapie cu cea a elranatamabului administrat în combinație cu daratumumab, în comparație cu regimul de tratament cu daratumumab, pomalidomidă și dexametazonă.
Ultima decizie privind autorizarea aparține Comisiei Europene, care, de obicei, urmează recomandările experților din cadrul EMA.
Sursă: 360medical.ro
Mai multe știri pe republikanews.ro.
Ne găsești pe pagina de Facebook RepublikaNews.