Boala Chaple este o afecțiune extrem de rară, cu transmitere ereditară, cauzată de mutații la nivelul genei CD55. Aceste mutații determină sistemul complementului să atace celulele sănătoase ale corpului uman, având potențialul de a provoca afecțiuni cardiovasculare sau gastrointestinale cu potențial letal.
Estimările actuale indică existența a aproximativ 100 de pacienți la nivel global afectați de boala Chaple.
Compania farmaceutică Regeneron a anunțat obținerea aprobării de la Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din SUA pentru medicamentul Veopoz (pozelimab-bbfg), destinat tratării pacienților adulți și pediatrici (cu vârsta de minimum 1 an) cu boala Chaple.
Veopoz reprezintă un anticorp monoclonal ce acționează împotriva unei proteine implicate în activarea sistemului complementului, denumită factor al complementului C5.
Această autorizare a fost acordată pe baza rezultatelor obținute în cadrul unui studiu clinic de fază 2/3, în care au fost înrolați doar 10 pacienți cu vârste cuprinse între 3 și 19 ani.
Pe durata studiului, toți pacienții tratați cu pozelimab-bbfg au atins niveluri normale de albumină serică și imunoglobulină G începând din săptămâna 12 și au menținut aceste niveluri până în săptămâna 72 de la începerea tratamentului.
Mai multe știri pe republikanews.ro.
Ne găsești pe pagina de Facebook RepublikaNews.