Premieră medicală în SUA! FDA a aprobat primul tratament dintr-o nouă clasă terapeutică pentru un cancer rar de sânge
Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din Statele Unite a autorizat Mimrylo (rusfertide), un tratament inovator destinat adulților care suferă de policitemie vera, un cancer hematologic rar.
Medicamentul se adresează pacienților care nu reușesc să mențină boala sub control prin terapiile standard și care au nevoie de proceduri repetate de recoltare a sângelui.
Policitemia vera, un cancer rar de sânge, determină măduva osoasă să producă globule roșii în exces. Această supraproducție crește vâscozitatea sângelui, favorizând formarea cheagurilor și crescând riscul complicațiilor cardiovasculare severe, cum ar fi accidentul vascular cerebral (AVC) sau infarctul miocardic.
Principalul obiectiv este menținerea hematocritului (volumul de globule roșii din sânge) sub pragul de 45%. Până acum, pacienții depindeau frecvent de flebotomii (recoltări terapeutice de sânge) pentru a reduce numărul celulelor roșii.
Mimrylo este primul medicament care imită hepcidina, un hormon natural produs de ficat care reglează nivelul fierului din sânge. Prin limitarea fierului disponibil, tratamentul frânează producția excesivă de globule roșii. Medicamentul se administrează o singură dată pe săptămână, sub forma unei injecții subcutanate.
Eficiența dovedită în studiul clinic VERIFY
Decizia FDA s-a bazat pe rezultatele unui studiu clinic de fază 3, la care au participat 293 de adulți cu policitemie vera, care necesitau flebotomii frecvente în ciuda tratamentelor clasice!
În grupul tratat cu Mimrylo, 76,9% dintre pacienți nu au mai avut nevoie de nicio flebotomie între săptămânile 20 și 32, comparativ cu doar 32,9% în grupul care a primit placebo. Principalele reacții adverse raportate au inclus anemia și reacții locale la locul injectării. Dr. Tanya Wroblewski, reprezentant FDA, a subliniat că noua opțiune terapeutică va reduce semnificativ povara procedurilor repetate la care sunt supuși acești pacienți.
Disponibilitate și reglementări comerciale
Medicamentul a beneficiat de procedura de evaluare prioritară din partea FDA, un mecanism de revizuire accelerată pentru tratamentele esențiale. Drepturile de comercializare și dezvoltare globală aparțin Takeda Pharmaceuticals U.S.A., în urma unui parteneriat încheiat în 2024 cu Protagonist Therapeutics, compania care a descoperit substanța.
Tratamentul urmează să fie disponibil pentru pacienții americani în 48 de ore de la autorizare (prețul de lansare nu a fost încă anunțat). În prezent, medicamentul nu este autorizat pe teritoriul Uniunii Europene.
Mai multe ştiri pe republikanews.ro
